Операції дозволили робити людям віком від 12 років.
Британське Агентство з регулювання лікарських засобів та товарів медичного призначення (MHRA) схвалило новий метод лікування серповидноклітинної анемії та трансфузійно-залежної β-таласемії, повідомляється на сайті британського уряду.
Схвалений метод Casgevy ґрунтується на інноваційному інструменті редагування генів CRISPR, винахідники якого отримали Нобелівську премію у 2020 році.
І серповидноклітинна анемія, і β-таласемія є генетичними захворюваннями, спричиненими помилками в генах гемоглобіну, який використовується еритроцитами для перенесення кисню по організму. Серповидноклітинна анемія особливо поширена у людей з африканських та карибських сімей. β-таласемія в основному вражає людей середземноморського, південноазіатського, південно-східного азіатського та близькосхідного походження.
У людей із серповидноклітинною анемією генетична помилка може призвести до нападів дуже сильного болю, серйозних і небезпечних для життя інфекцій та анемії (при якій організму важко переносити кисень).
У людей з β-таласемією помилка в гені може призвести до тяжкої анемії. Пацієнтам часто потрібне переливання крові кожні 3-5 тижнів, а також ін’єкції та ліки протягом усього життя.
«Casgevy призначений для редагування дефектного гена в стовбурових клітинах кісткового мозку пацієнта, щоб організм виробляв функціонуючий гемоглобін. Для цього стволові клітини витягуються з кісткового мозку, редагуються в лабораторії, а потім вводяться назад пацієнтові, після чого результати можуть зберегтися на все життя», – пояснили у британському уряді.
Зазначається, що в ході попередніх випробувань методу Casgevy у більшості пацієнтів полегшилися симптоми та відновилося здорове виробництво гемоглобіну.
